Medizinische Studien sollen fairer und realistischer werden

Viele neue Therapien werden heute auf Basis von sogenannten Single-Arm-Studien zugelassen. Diese Studien greifen oft auf selektive, leicht rekrutierbare Patientengruppen zurück. Das erschwert einerseits allgemeingültige Aussagen über die Wirksamkeit und Sicherheit der Therapien. Andererseits privilegieren solche Studien aktive Patientinnen und Patienten, während unterrepräsentierte Gruppen aussen vorbleiben. Die dadurch erzeugten Resultate sind meist weniger repräsentativ und deshalb für zukünftige Patientinnen und Patienten oft nur beschränkt anwendbar. 

Zufallsprinzip als neuer Lösungsansatz 

Forschende des Universitätsspitals Basel (USB) haben mit Partnern der Stanford University und der Oslo University ein neues Studiendesign entwickelt. Dieses Studiendesign soll fairere Teilhabe für Patientinnen und Patienten, bessere Repräsentativität und hochwertigere Vergleichsdaten bieten. Beim sogenannten «Random Invitation Single-Arm Trial» (RISAT) werden Patientinnen und Patienten zufällig eingeladen, an einer Studie mit einer neuen Behandlung teilzunehmen, ohne dass eine Kontrollgruppe gebildet wird. Das neue Design kombiniert die Vorteile randomisierter Studien mit der Nutzung von Routinedaten wie elektronischer Gesundheitsakten, Registern und Versorgungsdaten. 

Geringere Kosten, schnellere Umsetzung und gerechterer Zugang 

Mit RISAT können aus bestehenden Registern oder elektronischen Patientenakten mögliche Teilnehmende schnell ausgewählt werden. Das beschleunigt die Rekrutierung erheblich und reduziert den Aufwand gegenüber herkömmlichen Studien, die oft viele Einzelprüfungen und Screenings benötigen. Durch die zufällige Einladung aus bestehenden Routinedaten werden ausserdem Selektions- und Zugangshürden gesenkt. Das fördert einen faireren Zugang zur Studienteilnahme, insbesondere auch für bislang unterrepräsentierte oder benachteiligte Gruppen in einer älter werdenden Bevölkerung, die vermehrt an chronischen Krankheiten leidet. «Ärztinnen und Ärzte haben mit dem neuen Studiendesign potenziell bessere Entscheidungsgrundlagen für ihre Diagnose und Therapie durch zuverlässige und realistische Vergleichsdaten aus dem Versorgungsalltag», sagt Dr. Benjamin Kasenda, Mitautor und Onkologe am Universitätsspital Basel. In der Onkologie des USB ist RISAT bereits im Einsatz. 

Diese Entwicklungen in der Forschung zeigen, wie wichtig flächendeckende, hochwertige Dateninfrastrukturen sind. Routinedaten müssen systematisch erhoben, standardisiert und fortlaufend gepflegt werden, um wissenschaftlich aussagekräftige Analysen und faire Zufallsauswahlen zu ermöglichen. Diese Studie wurde kürzlich im Fachjournal Annals of Internal Medicine publiziert.